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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

【理响中国|铿锵有理·党校公开课】解码新时代十年伟大变革******

　　编者按：为深入学习宣传贯彻党的二十大精神，在中央网信办网络传播局的指导下，光明网联合中央党校（国家行政学院）习近平新时代中国特色社会主义思想研究中心、中央党校（国家行政学院）国家高端智库，推出“理响中国之铿锵有理·党校公开课第五季”专题视频。13位党校教师以独特的青年视角，通过深入浅出的理论阐释、生动鲜活的理论故事和“高颜值”的理论视频，推动广大青年与党的创新理论“共情”，打造学习宣传贯彻党的二十大精神的精品力作。

　　本期由中央党校（国家行政学院）中共党史教研部付吉佐，解码新时代十年历史性成就和伟大变革。

　　【文字实录】

　　从2012年到2022年，十年间，我们的国家和社会都发生了很大的变化。习近平总书记在党的二十大报告中，提到了16个方面的成就。这些成就，体现在我们日常生活的方方面面。大家都有哪些体会呢？我来分享一下我的体会。

　　2012年，我刚好大学本科毕业。那一年，我开始特别关注一个反映空气质量的指标，叫“PM2.5”。这个数值越高，说明空气质量越差。2013年1月15日，有媒体发布监测数据说，在全国74个监测城市中，有33个城市的PM2.5指数，都超过了300，这意味着，这些城市的空气，已经严重污染了。

　　2013年，我们开始了一系列延续至今的铁腕治污行动。效果呢，也是肉眼可见的，现在我们的天变得更蓝了、我们的山变得更绿了、我们的水变得更清了。拿我生活所在的城市北京来说，它曾经饱受雾霾之苦，有时难得出现一个蓝天白云的好天气，朋友们就会发朋友圈、晒美图。而现在，蓝天白云已是标配，曾经的奢侈品成为了日常品。我们国家生态环境领域发生的这些重大变化，也受到了国际社会的广泛关注。比如，美国彭博新闻社报道说，从2013年到2020年这7年，中国的空气质量改善幅度，相当于美国《清洁空气法案》实施30多年的改善幅度。

　　这十年，我感受最深的，是我从北京回老家，变得更快捷、更方便了。之前我乘坐的是K字头的绿皮火车，后来变成D字头的动车，再后来变成G字头的高铁。回老家的时间，也由最初的8小时，缩短到5小时，而后又缩短到3小时。现在，我早晨从北京出发，中午就可以回到家，吃上一碗妈妈包的热气腾腾的饺子。为什么会这样呢？因为我们建成了世界上最大的高速铁路网和高速公路网。遥想100多年前，革命先驱孙中山先生在他的《建国方略》中，曾经设想，建成16万公里的铁路和160万公里的公路，而如今，他的梦想已经被实现甚至被超越。截至到2020年，我国铁路营业里程已达15万余公里，其中高铁4万余公里，居世界第一；我国公路通车里程已达510万公里，其中高速公路15.5万公里，居世界第一。

　　这十年，我们在创新型国家建设方面也取得了很大的成就。我是一位航天爱好者，在工作之余还特别关注航天科技领域的发展情况。我大学毕业那会儿，中国刚刚实现奔月的目标，但是没有丝毫停歇，中国就决心自主开展火星探测。2016年，中国首次火星探测任务——“天问一号”获批立项，用了不到4年时间，便完成了探测器研制。2020年7月，天问一号发射成功，9个月后，成功着陆火星、开展巡视。通过一次任务就完成对火星的环绕、着陆和巡视三大目标，这在人类航天史上，是第一次。而且这十年，我们在电视上看到火箭升空的画面也明显增多了，那一次次的“点火”声，激动人心、震撼人心。从2020年5月到2022年8月，长征火箭连续103次发射成功。其中2021年中国航天发射任务55次，居世界第一。

　　这十年，我们的生活更便利了。记得上大学那会儿，我买书、买生活用品，还需要到实体店选购；而现在呢，我只需要在手机上下单，第二天就可以收到货物。这是十年前的我们所享受不到的便利。

　　这十年的成就，还有很多很多，比如说：我们国家的经济实力更强了，国内生产总值从54万亿元增长到114万亿元，经济总量稳居世界第二；我们的行政办事效率更高了，一大批行政审批事项被取消；我们的政治生态更清正了，一些歪风邪气、沉疴顽疾得到整治，反腐败斗争取得压倒性胜利并全面巩固；我们老百姓的医疗保障更好了、寿命更长了，人均预期寿命从74.8岁增长到78.2岁；同时，我们在国际上的朋友更多了，在国际上的话语权更大了，在国际上的地位更重要了。

　　总之，新时代十年的伟大成就，让我们更加自信了，让我们有了更多平视世界的底气，也让我们坚信，我们未来的生活会更加美好。

　　古人说：“看似寻常最奇崛，成如容易却艰辛。”什么意思呢？意思是说，看似最寻常的发展变化，背后却需要付出极其艰辛的努力。新时代这十年，正值中华民族伟大复兴战略全局与世界百年未有之大变局的交汇，面临的风险和挑战，可以说是前所未有的。比如说，在国际方面，“逆全球化”思潮愈演愈烈，“贸易保护主义”再次抬头，一些西方国家鼓吹与中国脱钩，并对中国进行讹诈、封锁和极限施压。在国内方面，中国的改革进入攻坚期、深水区，“好吃的肉都吃完了，剩下的都是难啃的硬骨头”，涉及到更多利益的调整和更深层次的矛盾。

　　所以说，新时代十年的伟大变革，决不是轻轻松松、敲锣打鼓就能实现的。那是因为，有以习近平同志为核心的党中央凝心聚力、审时度势、果敢抉择，团结带领全国各族人民撸起袖子加油干，对内全面加强党的领导和全面从严治党，以巨大的政治勇气深化改革，推进国家治理体系和治理能力现代化；对外全面推进中国特色大国外交，推动构建人类命运共同体，更加坚定地维护国家主权、安全和领土完整。中国这艘巍巍巨轮，更加行稳致远！

　　极不寻常、极不平凡的十年刚刚走过，新的历史任务已经到来了。习近平总书记在党的二十大报告中指出，“从现在起，中国共产党的中心任务就是团结带领全国各族人民全面建成社会主义现代化强国、实现第二个百年奋斗目标，以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴”。苏轼有句词说得好，叫“一点浩然气，千里快哉风”。我们相信，中国共产党用伟大奋斗创造了百年伟业，也一定能用新的伟大奋斗创造新的伟业。

出品人：杨谷 林振义

总策划：陈建栋 孙晓莉

总监制：吴丛丛 黄伟

策划：蒋正翔 施墨

监制：张晞 李澍

统筹：韩丹 桑熙 陈航

编辑：徐倩阳 刘梦甜

编导：路天悦 梁爽 常世林

设计：王爱民 杨经国

中央网信办网络传播局指导

中国互联网发展基金会支持

中央党校（国家行政学院）习近平新时代中国特色社会主义思想研究中心、中央党校（国家行政学院）国家高端智库、光明网联合出品

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）